L'Administració d'Aliments i Medicaments dels Estats Units ha concedit l'aprovació accelerada per a la primera teràpia gènica, Elevidys, dirigida a la distròfia muscular de Duchenne.
Aquest desenvolupament innovador ha estat facilitat per la investigació realitzada a Rochester, i la teràpia es va sotmetre a la fase tres del seu assaig clínic al Centre Mèdic de la Universitat de Rochester (URMC).
L'aprovació beneficiarà els pacients pediàtrics de quatre i cinc anys amb diagnòstic de DMD, una condició debilitant que afecta principalment als nois, que sovint provoca la pèrdua de mobilitat a l'adolescència.
Aquesta teràpia gènica pretén substituir el gen defectuós responsable de la malaltia, marcant un avenç significatiu respecte als tractaments simptomàtics tradicionals.
En particular, les famílies participants han informat de millores significatives després de la infusió.
Els assajos clínics continuen mentre els fabricants d'Elevidys treballen per aconseguir l'aprovació total de la teràpia per a nens de fins a set anys.
